Σύντομα

Γονιδιακή θεραπεία - Πρώτα αποτελέσματα


Μια πρώτη προσπάθεια έγινε για να θεραπευθεί Σύνδρομο Σοβαρής Ανοσοανεπάρκειας στα νεογνά, ασθένεια που προκαλείται από την απουσία του ενζύμου δεαμινάση αδενοσίνης, η οποία προκαλεί αποτυχίες στην ανοσολογική απόκριση, οδηγώντας σε θάνατο.

Το γονίδιο που κωδικοποιεί αυτό το ένζυμο έχει κλωνοποιηθεί με επιτυχία και εγχέεται σε λευκοκύτταρα που λαμβάνονται από παιδιά που έχουν προσβληθεί. Στη συνέχεια αυτά τα λευκά κύτταρα επανεμφανίστηκαν στον παιδικό οργανισμό. Τα αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά, ωστόσο, προσκρούουν σε μια ιδιαιτερότητα - Τα λευκά αιμοσφαίρια έχουν μικρή διάρκεια ζωής και γι 'αυτό το λόγο η γονιδιακή θεραπεία πρέπει να επαναλαμβάνεται συνεχώς.

Η γονιδιακή θεραπεία είναι μία από τις ελπίδες των επιστημόνων όσον αφορά τη θεραπεία και / ή τη θεραπεία του AIDS, μια ασθένεια που, όπως αυτή που αναφέρθηκε παραπάνω, επηρεάζει το ανοσοποιητικό σύστημα των ασθενών που έχουν προσβληθεί.

Ένα παράδειγμα επιτυχίας

Αμερικανοί επιστήμονες λένε ότι είναι πιο κοντά στη θεραπεία της τύφλωσης με τη γονιδιακή θεραπεία, σύμφωνα με μελέτη του περιοδικού Nature (09/2009).

Η ομάδα του Πανεπιστημίου της Ουάσινγκτον και της Φλώριδας ήταν σε θέση να επιδιορθώσει την ικανότητα να αντιλαμβάνεται το χρώμα των πιθήκων ενήλικων μυρωδιών (Saimiri sciureus).

Το είδος έχει ήδη γεννηθεί χωρίς την ικανότητα να διακρίνει μεταξύ κόκκινου και πράσινου επειδή η ολική όραση εξαρτάται από δύο εκδοχές ενός γονιδίου που ονομάζεται opsin, φορτωμένο στο χρωμόσωμα Χ - μία εκδοχή φέρνει τον ευαίσθητο σε κόκκινο φωτοδέκτη και τον άλλο πράσινο. Επειδή οι αρσενικοί πίθηκοι γεννιούνται με μόνο ένα χρωμόσωμα Χ, είναι τυφλοί και δεν μπορούν να διακρίνουν τα δύο χρώματα.

Η ομάδα με επικεφαλής τον καθηγητή Jay Neitz ήταν σε θέση να παρουσιάσει το ανθρώπινο γονίδιο opsin η οποία ανιχνεύει το κόκκινο χρώμα στα κύτταρα υποδοχέα φωτός πίσω από τον κερατοειδή των ενηλίκων πιθήκων.
Για να δοκιμάσουν την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας, οι επιστήμονες εξέτασαν τους πιθήκους Dalton και Sam. Κατά τη διάρκεια της δοκιμής, τα ζώα έπρεπε να προσδιορίσουν τα χρώματα σε ηλεκτρονικές εικόνες και έλαβαν ένα βραβείο - ένα ποτήρι χυμό - όταν το πήραν σωστά.

Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι η θεραπεία ήταν επιτυχής. Οι πίθηκοι που υποβλήθηκαν στη διαδικασία είχαν τα απαραίτητα φωτοχρώματα για να δουν όλα τα χρώματα και ήταν σε θέση να διακρίνουν το πράσινο και το κόκκινο.
Σύμφωνα με τον Neitz, οι βελτιώσεις που πραγματοποιήθηκαν πριν από δύο χρόνια με τη θεραπεία παραμένουν σταθερές, αλλά οι επιστήμονες θα συνεχίσουν να παρακολουθούν τις επιπτώσεις της θεραπείας για να αξιολογήσουν τις μακροπρόθεσμες επιπτώσεις.

Άνθρωποι

Παρόλο που χρειάζονται περαιτέρω μελέτες, ο Neitz πιστεύει ότι τα αποτελέσματα προσφέρουν μια θετική προοπτική ότι η ίδια θεραπεία μπορεί να εφαρμοστεί στους χρωματισμένους ανθρώπους. Μέχρι τώρα, οι επιστήμονες έχουν πιστέψει ότι δεν θα ήταν δυνατόν να χειραγωγηθεί ο ενήλικας εγκέφαλος με αυτόν τον τρόπο.

Πιστεύεται ότι η προσθήκη οπτικών υποδοχέων που χρειάζονται για τέλεια όραση θα μπορούσε να γίνει μόνο στα πρώτα χρόνια, όταν ο εγκέφαλος εξακολουθεί να θεωρείται πιο εύπλαστο.

Ο Winfried Amoaku, ένας οφθαλμίατρος στο Πανεπιστήμιο του Nottingham στην Αγγλία, πιστεύει ότι η έρευνα θα μπορούσε τελικά να ωφελήσει περίπου το 7% των ανδρών και το 1% των γυναικών που γεννήθηκαν με χρωματική ανεπάρκεια στην απεικόνιση χρώματος.

Η έρευνα φαίνεται να είναι η πρώτη στα πρωτεύοντα για να μελετήσει την εικτική έλλειψη χρώματος και δείχνει ότι είναι δυνατό να τροποποιηθούν τα κύτταρα στην αντίληψή τους για το χρώμα », είπε.

"Ωστόσο, απαιτούνται περισσότερες έρευνες, πριν αρχίσουν οι ανθρώπινες δοκιμές και οι κλινικές θεραπείες", προειδοποίησε.